Immunoterapia con linfociti riprogrammati al Bambin Gesù di Roma!

6.02.2018
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L’immunoterapia con linfociti riprogrammati comincia a dare risultati.
Al Bambino Gesù di Roma
trattato un piccolo di 4 anni!

La tecnologia Car -T comincia a dare i suoi frutti. E sono risultati insperati per pazienti che fino a qualche mese fa non avevano possibilità di guarigione. Sono arrivate  infatti da qualche giorno due notizie che confermano la validità di questo approccio avveniristico contro alcuni tumori del sangue: l’Ospedale Bambino Gesù di Roma annuncia di aver trattato il suo primo paziente, un bambino di 4 anni malato di leucemia linfoblastica acuta, mentre in contemporanea sul New England Journal of Medicine vengono pubblicati i risultati a più lungo termine della tecnologia su 75 pazienti affetti dalla stessa malattia, fra cui anche un bambino italiano.

Ma cosa sono le cellule CAR-T? Si tratta dei linfociti T degli stessi pazienti in cura, che una volta prelevati vengono modificati geneticamente in laboratorio utilizzando specifici virus che li forniscono di recettori diretti contro antigeni tumorali, e che di fatto ne potenziano sostanzialmente l’attività anticancro.

 

Così rimaneggiate, le cellule T CAR (CAR sta per Chimeric antigen receptor) vengono re-infuse negli stessi pazienti da cui erano state prelevate.

L’approccio adottato dai ricercatori del Bambino Gesù differisce parzialmente da quello nord-americano. Diversa è la piattaforma virale utilizzata per la trasduzione delle cellule, per realizzare cioè il percorso di modificazione genetica. Diversa è la sequenza genica realizzata, che prevede anche l’inserimento della Caspasi 9 Inducibile (iC9), una sorta di gene “suicida” attivabile in caso di eventi avversi, in grado di bloccare l’azione dei linfociti modificati.

L’infusione del primo paziente al Bambino Gesù, infatti, è il frutto di quasi tre anni di lavoro di ricerca pre-clinica all’interno di un trial di tipo accademico, non industriale.

LE PROSPETTIVE
Molti sono gli studi che in questi mesi vengono condotti in tutto il mondo su questa tecnologia,
e anche in Italia!

“L’infusione di linfociti geneticamente modificati per essere reindirizzati con precisione verso il bersaglio tumorale rappresenta un approccio innovativo alla cura delle neoplasie e carico di prospettive incoraggianti. Certamente siamo in una fase ancora preliminare, che ci obbliga ad esprimerci con cautela”, conclude Franco Locatelli – Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, terapia Cellulare e Genica del Bambin Gesù; “Ci conforta poter contribuire allo sviluppo di queste terapie anche nel nostro Paese e immaginare di avere a disposizione un’arma in più da adottare a vantaggio di quei pazienti che hanno fallito i trattamenti convenzionali o che per varie ragioni non possono avere accesso ad una procedura trapiantologica” .

(Tratto da R.it – Repubblica “OncoLine Art. del 01/02/2018)

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